治療と症例

遺伝子療法

遺伝子が正常に働かない場合に
体内で“薬を作る”治療法

遺伝子治療は遺伝子機能を変化させる治療と定義されています。

癌は遺伝子異常により発症してきます。遺伝子治療は変異遺伝子に対して正常遺伝子を用いて治療し、癌が発育しにくいように環境を整えていく治療です。

遺伝子の塩基配列に異常があり、癌に関連するたんぱく質・遺伝子が作られてきたためにがんが発症しやすくなったり、遺伝子の変化によるがん化を抑えることが出来なくなります。それを根本から治すために遺伝子レベルの治療が行われます。

遺伝子療法とは、遺伝子を治療するのではなく、遺伝子を用いて治療をすることです。遺伝子治療は、疾病の治療を目的として遺伝子または遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与する治療です(遺伝子治療臨床研究に関する指針)。

広義の遺伝子療法は、遺伝子を導入して行う治療で、さまざまな疾患を対象に行われています。

一方、狭義の遺伝子療法では、単一遺伝子の異常によって発症する遺伝病などに対して、正常遺伝子を導入して異常遺伝子の機能を補うことを目的とした治療を指します。

遺伝子イメージ

がんは遺伝子の異常が原因で起こる病気です。そのため、がんに対する遺伝子療法では、がんを治療するために必要な遺伝子を細胞の中に入れてがん細胞を抑え込みます。

遺伝子の異常とは、働くべき遺伝子が働かない、あるいは働かない遺伝子が働いてしまう、このどちらかです。前者は遺伝子を補充し、後者はその働きを抑えればいいのです。

従来の薬物療法では薬そのものを投与していましたが、遺伝子療法では薬の設計図を体内に導入する治療をイメージしていただければよいでしょう。設計図を人の細胞内に入れて体内の細胞で薬を生産させることだと思ってください。既にある薬を外から入れるのではなく、自ら薬を作って治療をする。それが遺伝子療法なのです。

正常な細胞には、がんになるのを防ぐ遺伝子が存在しています。これをがん抑制遺伝子といいます。がんは何らかの原因で、この遺伝子が働かなくなってしまった時に発症します。

そこで、がん細胞のなかにこの遺伝子を入れて、がん細胞の増殖や生存を止めるのです。

遺伝子をがん細胞に取り込ませる治療には他にもさまざまなアプローチがあります。たとえば、遺伝子を体内に運ぶのに最も有効だと考えられているウイルスベクターを使う方法はその一つ。ウイルスベクターとは、ベクター(遺伝子の運び手)としてウイルスを利用するという意味です。

または、リボゾームというDNAを含む微小のう胞を用いて細胞に取り込ませDNAを細胞の核内に運び込ませる方法もあります。

それぞれ長所・短所があります。ウイルスを用いる場合はウイルスに対する反応が起こる可能性です。また、一定期間の後に新しい正常なDNAが失われたり、新しい細胞に挿入できなくなったりすることもあります。更にはウイルスに対する抗体が産生され、拒絶反応に似た反応が起こる可能性があります。

リボゾームにも、リボゾームが細胞内に取り込まれなかったり、新しい遺伝子が意図した通りに働かないこともあります。当院では最良のベクターを用いて遺伝子治療を行っております。

ウイルスは遺伝子を自分自身で複製する装置を持っていません。自分を増殖させるためには、他の細胞に感染して自分のDNAやRNAを注入し、感染した細胞の自己複製装置に寄生して増えていくというずる賢い性質を持っているのです。

ウイルスは目的とした細胞に自分の遺伝子を入れるための仕組みを持っているため、ウイルスベクターを使うことは効率的といえます。ただし、ウイルスを使うのは体にとってリスクが伴うので、ウイルスを減弱させ病原性を弱めてから遺伝子情報を入れるようにします。

1.患者さんの骨髄から幹細胞を取り出す。2.正常な遺伝子を細胞に導入する。ウイルスのベクターなどを利用して正常な遺伝子を細胞の核のDNAに組み込んで、その細胞を特殊な方法で増やします。3.治療のため患者さんの体内へ戻す。体内で正常な遺伝子が働き、今まで作られなかったタンパク質が作られて病気が治ります。
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